هل يمكن لـ Crispr علاج التليف الكيسي؟

2024 مؤلف: Michael Samuels | [email protected]. آخر تعديل: 2023-12-16 01:38

كريسبر / كاس 9 هو نهج تجريبي ل علاج التليف الكيسي (CF). يتميز العلاج بمركب بروتين-RNA جديد مصمم لمعالجة الطفرات الجينية التي تسبب المرض عن طريق تعديل جينات المريض ، وتصحيح الطفرات نفسها.

بهذه الطريقة ، ما الذي يمكن أن يفعله كل من Cas9 و Crispr للأشخاص المصابين بالتليف الكيسي؟

كريسبر التكنولوجيا هي أداة واعدة ل تحرير الجينات التي توفر للباحثين فرصة لتغيير تسلسل الحمض النووي بسهولة وتعديل وظيفة الجينات. في هذا الطريق، كريسبر - كاس 9 قد يمثل النهج أداة صالحة لإصلاح طفرة CFTR وتم الحصول على نتائج مبشرة في نماذج الأنسجة والحيوانات CF مرض.

بالإضافة إلى ذلك ، ما مدى نجاح العلاج الجيني للتليف الكيسي؟ تتسبب الطفرة في انسداد الرئتين والجهاز الهضمي بالمخاط اللزج. هدف العلاج الجيني للتليف الكيسي هو استبدال CFTR المعيب الجين مع عامل واحد. عند مقارنتها مع الدواء الوهمي ، أظهر أسلوب البخاخات تحسنًا متواضعًا ، لكنه مهم ، في وظائف الرئة (3.7٪).

الى جانب ذلك ، هل يمكن للهندسة الوراثية علاج التليف الكيسي؟

التليف الكيسي هو وراثي مرض يسبب تراكم المخاط في رئتي المريض. علاوة على ذلك ، لا يوجد حتى الآن دواء لهذا المرض. الآن ، مجموعة من التعاون الصناعي استطاع تساعد في إحضار الجين العلاج الذي طورته المملكة المتحدة جين التليف الكيسي اتحاد العلاج في الاختبارات السريرية.

ما هي بعض العلاجات المستقبلية للتليف الكيسي؟

الاستنتاجات: ثلاثة عوامل جديدة ، ivacaftor ، VX-809 ، و ataluren ، تستهدف العيوب الأساسية في إنتاج CFTR. تمت الموافقة على Ivacaftor مؤخرًا من قِبل إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، بينما لا يزال العاملان الآخران في التجارب السريرية. المرضى الذين يعانون CF سوف تستفيد من الشخصية دواء على أساس النمط الجيني المحدد.