فيديو: كيف يمكن أن يساعد العلاج الجيني التليف الكيسي؟
2024 مؤلف: Michael Samuels | [email protected]. آخر تعديل: 2023-12-16 01:38
العلاج الجيني يتضمن نقل النسخ الصحيحة من التليف الكيسي منظم توصيل الغشاء (CFTR) DNA للخلايا الظهارية في الشعب الهوائية. استنساخ CFTR الجين في عام 1989 أدت إلى دراسات إثبات المبدأ لـ CFTR الجين نقل في النماذج المختبرية والحيوانية.
بهذه الطريقة ، هل يمكن علاج التليف الكيسي بالعلاج الجيني؟
التليف الكيسي هو وراثي مرض يسبب تراكم المخاط في رئتي المريض. علاوة على ذلك ، لا يوجد حتى الآن علاج لهذا المرض. الآن ، مجموعة من التعاون الصناعي استطاع تساعد في إحضار العلاج الجيني التي طورتها المملكة المتحدة العلاج الجيني للتليف الكيسي اتحاد في الاختبارات السريرية.
بجانب ما سبق ، كيف يعالج العلماء التليف الكيسي؟ العلماء اكتشفوا طريقة جديدة للعلاج التليف الكيسي (CF) الذي يتضمن توصيل البروتينات الاصطناعية إلى خلايا الرئة للمرضى لتحل محل الخلل التليف الكيسي بروتين منظم التوصيل عبر الغشاء (CFTR).
بعد ذلك ، السؤال هو ، ما مدى نجاح العلاج الجيني للتليف الكيسي؟
تتسبب الطفرة في انسداد الرئتين والجهاز الهضمي بالمخاط اللزج. هدف العلاج الجيني للتليف الكيسي هو استبدال CFTR المعيب الجين مع عامل واحد. عند مقارنتها مع الدواء الوهمي ، أظهر أسلوب البخاخات تحسنًا متواضعًا ، لكنه مهم ، في وظائف الرئة (3.7٪).
لماذا يعتبر التليف الكيسي مرشحًا جيدًا للعلاج الجيني؟
التليف الكيسي هو واحد الجين اضطراب يُنظر إليه على أنه أ مرشح جيد للعلاج الجيني لأن المتضررين الجين من المعروف أن النسيج المستهدف ، الرئة ، يمكن الوصول إليه وأقل من 50٪ الجين قد يمنح النقل فائدة سريرية.
موصى به:
لماذا يعاني مرضى التليف الكيسي من قصور في البنكرياس؟
التليف الكيسي هو السبب الثاني الأكثر شيوعًا لـ EPI ، بعد التهاب البنكرياس المزمن. يحدث ذلك لأن المخاط السميك في البنكرياس يمنع إنزيمات البنكرياس من دخول الأمعاء الدقيقة. يعني نقص إنزيمات البنكرياس أن الجهاز الهضمي يجب أن يمر جزئيًا بالطعام غير المهضوم
كيف يؤثر التليف الكيسي عليك اجتماعيا؟
كشخص بالغ مصاب بالتليف الكيسي ، قد تواجه مجموعة مختلفة تمامًا من التجارب العاطفية والاجتماعية لأقرانك ، مثل التعامل مع العمل أو العلاقات والتليف الكيسي. قد يشعر بعض الأشخاص المصابين بالتليف الكيسي بالعوائق التي تحول دون تكوين العلاقات ، مثل الافتقار إلى الاستقلال أو الإحراج بسبب الأعراض
كيف يرث الشخص التليف الكيسي؟
التليف الكيسي مرض وراثي تسببه طفرات (تغيرات) في جين موجود على الكروموسوم 7 ، وهو أحد 23 زوجًا من الكروموسومات التي يرثها الأطفال من والديهم. يحدث التليف الكيسي بسبب طفرات في الجين الذي يصنع بروتينًا يسمى CFTR (منظم غشاء التليف الكيسي)
كيف يسبب التليف الكيسي الإسهال الدهني؟
ما الذي يسبب الإسهال الدهني؟ يشير وجود الكثير من الدهون في البراز إلى أن الجهاز الهضمي لا يكسر الطعام بشكل كافٍ. قد لا يمتص جسمك الأجزاء المفيدة من الطعام الذي تتناوله ، بما في ذلك الدهون الغذائية. يعد التليف الكيسي أحد أكثر أسباب سوء الامتصاص شيوعًا
هل يمكن لـ Crispr علاج التليف الكيسي؟
تقنية CRISPR / Cas9 هي طريقة تجريبية لعلاج التليف الكيسي (CF). يتميز العلاج بمركب بروتين-RNA جديد مصمم لمعالجة الطفرات الجينية التي تسبب المرض عن طريق تعديل جينات المريض ، وتصحيح الطفرات نفسها